Pheochromocytoma and Paraganglioma in Children and Adolescents: Experience of the French Society of Pediatric Oncology (SFCE)
Marie de Tersant
(1, 2)
,
Lucile Généré
(3)
,
Claire Freyçon
(4)
,
Sophie Villebasse
(1, 5)
,
Rachid Abbas
(1, 2)
,
Anne A. Barlier
(6, 7)
,
Damien Bodet
(8)
,
Nadège Corradini
(3)
,
Anne-Sophie Defachelles
(9)
,
Natacha Entz-Werle
(10)
,
Cyrielle Fouquet
(11)
,
Louise Galmiche
(12)
,
Virginie Gandemer
(13)
,
Brigitte Lacour
(14)
,
Ludovic Mansuy
(15)
,
Daniel Orbach
(16, 17)
,
Claire Pluchart
(18)
,
Yves Réguerre
(19)
,
Charlotte Rigaud
(1, 2)
,
Sabine Sarnacki
(12)
,
Nicolas Sirvent
(20)
,
Jean-Louis Stephan
(21)
,
Estelle Thebaud
(22)
,
Anne-Paule Gimenez-Roqueplo
(23, 24)
,
Laurence Brugières
(1, 2)
1
IGR -
Institut Gustave Roussy
2 Département de cancérologie de l'enfant et de l'adolescent [Gustave Roussy]
3 IHOPe - Institut d'hématologie et d'oncologie pédiatrique [CHU - HCL]
4 CHU - Centre Hospitalier Universitaire [Grenoble]
5 Département de médecine oncologique [Gustave Roussy]
6 MMG - Marseille medical genetics - Centre de génétique médicale de Marseille
7 Laboratoire de Biochimie et de Biologie Moléculaire [Hôpital de la Conception - APHM]
8 Unité d'hémato-immuno-oncologie pédiatrique [CHU Caen]
9 Centre Oscar Lambert
10 Service d'Hématologie et Oncologie pédiatriques [CHU Strasbourg]
11 CHU de Bordeaux Pellegrin [Bordeaux]
12 CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP]
13 Hôpital Sud [CHU Rennes]
14 CRESS - U1153 - Equipe 7 : EPICEA - Epidémiologie des cancers de l'enfant et de l'adolescent
15 CHU Nancy - Centre Hospitalier Universitaire de Nancy
16 Centre de recherche de l'Institut Curie [Paris]
17 SFCE - Société française de lutte contre les cancers et les leucémies de l’enfant et de l’adolescent
18 CHU Reims - Centre Hospitalier Universitaire de Reims
19 Département d'hématologie et oncologie pédiatrique [CHU La Réunion]
20 CHRU Montpellier - Centre Hospitalier Régional Universitaire [Montpellier]
21 CHU de Saint-Etienne - Centre Hospitalier Universitaire de Saint-Etienne
22 Département de pédiatrie [CHU Nantes]
23 PARCC (UMR_S 970/ U970) - Paris-Centre de Recherche Cardiovasculaire
24 HEGP - Hôpital Européen Georges Pompidou [APHP]
2 Département de cancérologie de l'enfant et de l'adolescent [Gustave Roussy]
3 IHOPe - Institut d'hématologie et d'oncologie pédiatrique [CHU - HCL]
4 CHU - Centre Hospitalier Universitaire [Grenoble]
5 Département de médecine oncologique [Gustave Roussy]
6 MMG - Marseille medical genetics - Centre de génétique médicale de Marseille
7 Laboratoire de Biochimie et de Biologie Moléculaire [Hôpital de la Conception - APHM]
8 Unité d'hémato-immuno-oncologie pédiatrique [CHU Caen]
9 Centre Oscar Lambert
10 Service d'Hématologie et Oncologie pédiatriques [CHU Strasbourg]
11 CHU de Bordeaux Pellegrin [Bordeaux]
12 CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP]
13 Hôpital Sud [CHU Rennes]
14 CRESS - U1153 - Equipe 7 : EPICEA - Epidémiologie des cancers de l'enfant et de l'adolescent
15 CHU Nancy - Centre Hospitalier Universitaire de Nancy
16 Centre de recherche de l'Institut Curie [Paris]
17 SFCE - Société française de lutte contre les cancers et les leucémies de l’enfant et de l’adolescent
18 CHU Reims - Centre Hospitalier Universitaire de Reims
19 Département d'hématologie et oncologie pédiatrique [CHU La Réunion]
20 CHRU Montpellier - Centre Hospitalier Régional Universitaire [Montpellier]
21 CHU de Saint-Etienne - Centre Hospitalier Universitaire de Saint-Etienne
22 Département de pédiatrie [CHU Nantes]
23 PARCC (UMR_S 970/ U970) - Paris-Centre de Recherche Cardiovasculaire
24 HEGP - Hôpital Européen Georges Pompidou [APHP]
Anne A. Barlier
- Function : Author
- PersonId : 16684
- IdHAL : anne-barlier
- ORCID : 0000-0002-3740-6173
- IdRef : 143313339
Anne-Sophie Defachelles
- Function : Author
- PersonId : 774903
- ORCID : 0000-0002-4277-9871
Virginie Gandemer
- Function : Author
- PersonId : 756758
- ORCID : 0000-0002-4991-233X
Brigitte Lacour
- Function : Author
- PersonId : 1166086
- IdHAL : brigitte-lacour
- ORCID : 0000-0002-0111-104X
Sabine Sarnacki
- Function : Author
- PersonId : 760560
- ORCID : 0000-0003-4304-5578
- IdRef : 091936470
Nicolas Sirvent
- Function : Author
- PersonId : 760707
- ORCID : 0000-0002-3257-0302
Anne-Paule Gimenez-Roqueplo
- Function : Author
- PersonId : 764850
- ORCID : 0000-0002-4816-670X
- IdRef : 150517335
Abstract
The purpose of this work is to assess the clinical outcome of pediatric patients diagnosed with pheochromocytoma and paraganglioma (PPGL) detected in France since 2000. Methods A retrospective multicenter study was conducted that included all patients younger than 18 years with PPGL diagnosed in France between 2000 and 2016. Patients were identified from 4 different sources: the National Registry of Childhood Solid Tumors, the French Pediatric Rare Tumors Database, the French registry of succinate dehydrogenase (SDH)-related hereditary paraganglioma, and the nationwide TenGen network. Results Among 113 eligible patients, 81 children with available data were enrolled (41 with adrenal and 40 with extra-adrenal PPGL). At diagnosis, 11 had synchronous metastases. After a median follow-up of 53 months, 27 patients experienced a new event (n = 7 second PPGL, n = 1 second paraganglioma [PGL], n = 8 local recurrences, n = 10 metastatic relapses, n = 1 new tumor) and 2 patients died of their disease. The 3- and 10-year event-free survival rates were 80% (71%-90%) and 39% (20%-57%),respectively, whereas the overall survival rate was 97% (93%-100%)at 3 and 10 years. A germline mutation in one PPGL-susceptibility gene was identified in 53 of the 68 (77%) patients who underwent genetic testing (SDHB [n = 25], VHL [n = 21], RET [n = 2], HIF2A [n = 2], SDHC [n = 1], SDHD [n = 1], NF1 [n = 1]). Incomplete resection and synchronous metastases were associated with higher risk of events (P = .011, P = .004), but presence of a germline mutation was not (P = .11). Conclusions Most pediatric PPGLs are associated with germline mutations and require specific follow-up because of the high risk of tumor recurrence.